文/猎云网（微信ID：lieyunjingxuan 猎云精选）
神经退行性疾病（NDDs）属于中枢神经系统或周围神经系统神经元丧失病，已对全球数百万人的身体健康和生活造成不利影响。
神经退行性疾病治疗市场发展正在经历转变。据估计，2026年该领域的规模将达到2166亿美元。全球众多药企纷纷布局研发NDDs药物，用于阿尔茨海默病、渐冻人症、帕金森病和亨廷顿病等疾病的治疗。
2023年已有多款新药获批，如Biogen和Ionis的Qalsody用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（又称渐冻症, ALS）的一种亚型，Otsuka和Lundbeck的Rexulti成为了首个用于治疗阿尔茨海默病躁动症的药物，Eisai和Biogen的Leqembi获批用于治疗阿尔茨海默病。但同时，由于致病机制不明确，神经退行性疾病药物开发风险大。有研究发现1995-2007年期间CNS药物在FDA的上市批准率不到非CNS药物的一半（分别为6.2%和13.3%）。
成立于2021年的神济昌华，是一家专注于神经系统疾病的基因治疗技术和药物研发的公司，重点布局渐冻症等神经系统疾病，在神经退行性疾病研究领域已有较深的基础研究和较好的市场布局。神济昌华创始人彭林告诉猎云网，由于人口老龄化加剧，神经退行性疾病的药物研发尤为重要。神济昌华创始团队在神经退行性疾病领域深耕多年，同时具有长期坚实的神经科学基础研究背景和经验。
神济昌华专注于神经系统疾病的基因治疗技术和药物研发，核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。重点布局神经退行性疾病和脑损伤领域，包括肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）、脑卒中（Stroke）、阿尔兹海默症（Alzheimer's disease, AD）、帕金森病（Parkinson's disease, PD）、亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）等。依托在AAV介导的基因表达和编辑，小核酸介导的基因表达调控，以及促进神经系统基因递送效率的AAV新血清型筛选上的技术优势。
现阶段在神经系统疾病领域有一些临床药物一直在被使用，此前药物研发也主要是以化学药物和生物大分子药物为主导，而基因治疗作为一个新型治疗手段，给神经系统疾病药物研发带来了极大的机遇，以AAV作为载体的基因疗法对神经系统疾病来说是非常具有潜力的治疗方式：首先，基因治疗能够帮助一些之前不能成为药物靶点的分子转变成为药物靶点；第二，基因治疗的靶向性更好，超过之前所有的治疗手段；第三，新型AAV衣壳筛选和开发越来越受到很多实验室和企业的关注。
渐冻症是神济昌华聚焦的第一个适应症，这是一种运动神经元退行性病变的恶性罕见病，被称为“全球五大绝症之首”。预计渐冻症的全球存量患者大约在45万人左右，中国大约有10万患者，而且国内每年新增患者大约3万。渐冻症是致命的绝症，平均生存期大约2-5年，目前全球只有4种渐冻症药物上市，国内只有依达拉奉和利鲁唑两种，疗效非常有限。
此前，神济昌华发现了极具潜力的ALS治疗靶点SG001。目前针对该靶点的首研管线SNUG01，彭林向猎云网透露： 临床前研究数据显示，SNUG01对神经元有显著的保护作用。渐冻症的病理表现是上下运动神经元的损伤，SNUG01把运动神经元保护起来，就相当于帮患者“踩刹车”。我们预期SNUG01会比当前已上市的药物都更好地延长患者生命。
除了采用新的药物靶点和治疗策略，神济昌华在动物模型方面也具有独特的优势，拥有自主开发的多个基因敲入疾病动物模型，基于这一优势，神济昌华建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原疾病特征。SG001就是神济昌华创始人、清华大学医学院长聘教授贾怡昌在研究基因敲入渐冻症小鼠模型时发现的。神济昌华计划在2024年开始SNUG01的中美临床申报。
目前神经退行性疾病领域赛道也受到投资机构偏爱，吸引了红杉资本、高瓴创投、启明创投等知名机构出手。在神经系统药物研发领域，基因疗法公司更是火热，例如美国Capsida公司刚成立就已完成了1.4亿美元的融资。神济昌华优势在于，在神经退行性疾病领域有深厚的基础研究积淀，对疾病的病理机制有深刻的理解，还有经验丰富的药物研发团队。
融资方面，神济昌华相继获得了北京生命科学园创投、和玉资本（MSA Capital）、上海丰仓创新基金、水木清华校友种子基金、贝格资本等机构的数千万人民币投资。融资主要用于推动SNUG01的CDMO生产、IIT启动及新管线开发等。
团队方面 ，神济昌华的三位联合创始人贾怡昌教授（创始人）、彭林博士（CEO）、郭炜博士（CSO）均有清华大学背景，形成产学研有机结合的互补型团队。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历，毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所、约翰霍普金斯大学所等海内外知名院校及科研机构，在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC，到注册申报、医学及临床运营等模块化平台，支持药物全流程开发。
