【猎云网（微信：ilieyun
）北京】7月11日报道
猎云网近日获悉，碱基编辑技术研发商新芽基因宣布完成数千万人民币Pre-A轮融资，由红杉资本中国基金领投，西湖大学产业投资、中新苏州工业园区产投、王加权家族基金跟投，老股东丹麓资本持续追加投资。
截至目前，新芽基因已完成近亿元融资。
新芽基因创始人何春艳博士表示：“我们非常感谢本轮投资人对新芽基因的认可和支持。公司将持续完善基于TAM碱基编辑平台的产品开发工作，快速推进DMD系列基因治疗产品的临床前研究和IND申报。我们还将不断丰富新芽的产品管线，使TAM平台可以应用到更多的疾病领域。同时我们热烈欢迎有梦想有激情的优秀人才加入新芽。”
苏州新芽基因生物技术有限公司成立于2020年7月，公司创始人为何春艳博士和常兴博士。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验；科学家创始人常兴博士任职于西湖大学，是国内最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的先驱之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域走在世界前列。
新芽基因是国内首家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，主要基于专利TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。
DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，每3500-5000名出生的男婴就有一例发病，全球DMD患者有20万以上。其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的。目前DMD缺乏有效的治疗方式。
新芽基因的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了令人欣喜的疗效。TAM药物治疗后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。目前第一款DMD产品正在进行工艺开发，期望未来快速推进以评估其在DMD病人中的治疗价值。
