【猎云网（微信号：ilieyun
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利用小分子控制基因表达这个想法已经存在很多年了，现在时机终于到来了，至少Third Rock风投公司是这么想的。这家风投已经准备了两年时间来孵化一个从事遗传病研究的创企。现在，这家创企在A轮获得了5500万美元的融资，准备以Fulcrum Therapeutics名称正式面世。
最初，这家来自剑桥的MA创企将把研究重点放在一对严重的单基因疾病上：脆性X综合征（FXS）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。到后期，该公司将会解决其他病症，包括神经系统疾病、骨骼肌疾病和心脏肌肉疾病。
Fulcrum的总裁兼CEO Robert Gould说：“Fulcrum的建立是基于我们对疾病中遗传因素日益增长的了解，遗传因素在疾病的产生中扮演了一个重要的角色，尤其是单基因疾病，它可以反映出蛋白质的增加或减少。我们利用取自皮肤的多能性干细胞来模拟某些疾病基因表达的错误细胞过程。我们使用小分子来进行调控，特别是在这两种疾病。”
Gould此前是Epizyme的总裁兼CEO，他于1月份加入Fulcrum。在此之前，他是Broad Institute of MIT and Harvard新疗法的负责人，同时也是许可与外部研究的副总裁和Mercj Research Laboratories基础研究的副总裁。
该公司的疾病基因调控使用患者的细胞。这些细胞都是来自于组织活检或皮肤细胞的诱导多能干细胞。其使用CRISPR/CAS9和化学探针库来更好的理解这些细胞模型中的基因调控机制。其次，Fulcrum创建了基因调控的全基因组地图，来更好地确定用于激活或抑制疾病基因的药物靶标。
和很多Third Rock支持的创企一样，Fulcrum的最初想法来源于一篇论文，之后公司招揽了一批有才华的科学家。这一次的探索是为了了解罕见疾病是否可以通过改变疾病的基因表达来治疗。
Gould说，Fulcrum需要像这样的大型A轮融资来同时推进其平台建立和临床试验过程。
他说：“5500万美元将会使我们建立起我们的产品工程，并研究出治疗单基因疾病的治疗方法。我们在脆性X综合征和面肩肱型肌营养不良症上有所突破，准备进入人体试验阶段。”
